Rząd Prawa i Sprawiedliwości zapowiedział, że terapia genowa w końcu będzie w Polsce refundowana. Uratuje to życie niektórych dzieci, które cierpią na SMA. Niestety Jagódki Michalak spod Kalisza to nie dotyczy…
Najdroższy lek Zolgensma będzie na liście preparatów medycznych objętych refundacją, gdzie znajdują się już 4 tysiące innych pozycji. Kuracja tym lekiem kosztuje około 9 milionów złotych.
Czym jest SMA?
To śmiertelnie poważna choroba genetyczna. Objawia się tym, że dzieci słabną. Mięśnie im zanikają. Powoli przestają pracować kolejne partie ciała. Dziecko – zamiast się rozwijać – może fizycznie zrobić coraz mniej. W końcu przestają pracować mięśnie odpowiedzialne za podstawowe czynności życiowe. Chyba nikomu nie trzeba tłumaczyć, jaki ma to skutek.
Wielu rodziców ratuje się organizowaniem zbiórek i akcji pomocowych by przeprowadzić terapię w polskich szpitalach.
– Choroba dotyka osób w różnym wieku, jednak w ponad 70 proc. przypadków pierwsze objawy SMA pojawiają się w niemowlęctwie albo wczesnym dzieciństwie. Do czasu wprowadzenia nowoczesnych metod opieki oddechowej i leczenia farmakologicznego SMA była najczęstszą genetyczną przyczyną śmierci dzieci do drugiego roku życia – informuje fundacja SMA. I dodaje: – Szacuje się, że obecnie w naszym kraju żyje około 1000 chorych na SMA, a co roku rodzi się około 45-55 dzieci, u których w pewnym momencie życia pojawi się rdzeniowy zanik mięśni; 30-40 z nich będzie miało ostrą postać SMA.
Od kwietnia 2021 roku do lipca 2022 r. przebadano prawie 282 tys. noworodków. U 38 zdiagnozowano SMA. I właśnie takie dzieci we wrześniu otrzymają nadzieję na życie.
– W 2022 r. polscy pacjenci zyskali najszerszy dostęp do 84 innowacyjnych terapii – 29 w zakresie wskazań onkologicznych, 55 nieonkologicznych, w tym 32 w chorobach rzadkich. To historyczna refundacja – ogłosił właśnie minister zdrowia, Adam Niedzielski.
Prof. Anna Kostera-Pruszczyk, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii UCK WUM: – Dajemy dostęp do wszystkich trzech leków na SMA. To szansa dla nowo narodzonych dzieci na prawidłowy rozwój. Mamy znakomite wyniki w leczeniu 810 pacjentów.
To świetna wiadomość, jednak nie dla wszystkich. Z najdroższego leku na SMA – Zolgensma, będą mogły skorzystać dzieci tylko do 6. miesiąca życia. Oznacza to, że Jagódka Michalak z powiatu kaliskiego go nie dostanie… Dziewczynka we wrześniu skończy 2 lata.
Wytyczne ministerstwa zdrowia jasno wskazują, że objęte nią będą dzieci do 6 miesiąca życia, oraz takie które nie były leczone żadnym innym lekiem na SMA! Wynika z tego, że ani Jagódka ani żadne inne dziecko, które w tym momencie zbiera na terapię genowa tej szansy nie dostanie. Kochani, jesteśmy szczęśliwi, że ZolgenSMA będzie refundowana w Polsce. Jest to nadzieja dla dzieci nowo narodzonych. Niestety do końca naszej zbiórki musimy uzbierać jeszcze ponad 1,6mln zł – mówi Jakub Michalak, tata Jagódki. – Cały czas wierzę w to, że nasza Jagódka będzie miała możliwości nacieszyć się swoim dzieciństwem, dorastaniem. Cały czas wierzę w to, że zdążymy! Że ta paskudna choroba – SMA nie odbierze jej nadziei na lepsze jutro! Że nie będzie przykuta do łóżka a respirator wspomagający jej oddech odejdzie w niepamięć – dodał w poście, w grupie Jagódka kontra SMA jej tata.
Na koncie Jagódki, nadal dużo brakuje, jednak w porównaniu do całej kwoty – 9,5 miliona złotych – już naprawdę niewiele… To ponad 1,6 miliona złotych.
